去中心化临床试验：设计和实施 NEJM循证

　　，从研究设计、电子知情同意、操作流程到奖励机制等，探讨如何与患者合作，开展去中心化临床试验，提升研究公平性、代表性与实用性。

　　Decentralized Clinical Trials, DCTs）是指在医院或诊所以外的场所开展的临床研究。在过去十年中，DCTs的数量和重要性均显著上升。相比传统的院内试验，DCTs为研究人员和受试者带来了诸多优势（图1）。对于研究人员而言，DCTs有助于降低设施和人力成本、简化合同流程、扩大招募范围并提升研究包容性。试验参与者通常对DCTs持积极态度，因其能提供更多参与机会、更便捷的试验安排，以及减轻试验访视所带来的时间和经济负担。DCTs同样可为社会带来益处——试验速度更快、样本代表性更广，可能促进对人类健康的深入理解并加速新疗法的临床转化。

　　的价值不仅体现在成本控制和便利性，还在于其有望优化临床试验本身。成功的DCTs应以参与者为中心，借助远程医疗平台、移动设备和可穿戴技术，实现高效连接与即时反馈，从而提升参与者的参与度。考虑到远程参与的特点，研究人员必须充分应对数据隐私风险，确保参与者理解试验术语与流程，并持续监测研究合规性与参与积极性。这些举措有助于提升科学研究的质量与受试者的满意度。刊登于《新英格兰医学杂志》的

　　BATURA试验，验证了按需使用沙丁胺醇-布治疗轻度哮喘的效果，是以参与者为中心的DCTs成功案例之一。研究团队通过人工智能驱动的社交媒体招募方式、试验导航员支持系统、Science 37远程医疗平台和Hailie传感器等技术，实现了参与者的招募与保留、远程用药管理、线视与数据安全采集。研究还通过实时分析中期数据，在达到预设疗效终点后提前终止试验，加快了研究成果向临床应用的转化。

　　在DCTs中，将参与者视为合作伙伴，要求研究者在试验各阶段充分考虑其优先事项（图2）。由于研究者难以通过面对面的方式与每位参与者建立关系，试验设计需更加注重制定切实可行、对参与者有意义、具吸引力且值得参与的招募与保留策略。DCT的每一阶段都蕴含提升试验质量、时效性和代表性的潜力与创新机遇。

　　在规划阶段，可招募具备类似健康状况、背景多元的患者群体，收集其对试验流程和后勤安排的反馈，以确保试验设计的可行性，且终点指标对参与者具实际意义。研究者可通过社区参与工作坊，向疾病倡导组织代表或“经验型专家”咨询意见。对于可通过问卷收集设计反馈的试验，ResearchMatch专家建议研究者向超过12万名符合疾病或人口学标准的志愿者发送定制问卷。以往的经验包括：评估参与者佩戴特定监测设备的意愿、对招募材料的反馈、以及公平补偿方案的建议等。

　　DCTs可接触更广泛的合格人群，提升参与者多样性和包容性，并可能降低招募成本。但由于缺乏熟悉的转诊机构或医生推荐，筛选过程可能显得缺乏个性化，也可能引发对研究者身份与试验可信度的质疑。与美国心脏学会、美国肺学会等权威组织合作，或利用既有招募数据库，可提供可信背书，缓解潜在疑虑。现有的国家级或国际招募平台也是传播试验信息的资源。一旦现有注册库无法满足需求，研究者通常转向社交媒体与数字化招募材料。美国国家卫生研究院（NIH）招募创新中心已发布社交媒体指导方针，以应对相关挑战，但针对DCTs的招募策略仍需进一步指导和优化。

　　eConsent）已成为推动临床试验入组的常见方式。在DCTs中，参与者往往不会与研究协调员进行面对面交流，且可能通过异步方式完成知情同意，因此其语言表述与信息呈现的清晰性至关重要。知情同意过程应以促进理解与建立信任为核心，结合每项研究特点进行个性化设计。DCTs中特别适用的功能包括：支持多语言版本、嵌入视频与链接等多媒体内容、设计反馈问题评估理解程度，以及允许参与者访问完整或部分知情文件，便于自行思考或与家属共决策。REDCap电子知情同意框架提供灵活功能以支持上述需求。此外，还需进一步研究基于技术与风险的监管机制，以标准化身份验证流程，并推进由参与者主导的电子健康记录共享，用于试验筛选与数据整合。

　　确保双向安全沟通、实时监测试验进展和保障数据完整性，是提升试验安全性、数据质量并减少参与者流失的关键。新兴的

　　DCTs专用平台（如BATURA试验中使用的Science 37）已可以支持此类需求，其功能不仅限于数据采集，还涵盖设备集成、实验室样本运输及多项运营流程。REDCap平台通过其API接口和外部模块框架，在保持开放架构优势的同时，亦可满足特定试验的定制化需求。

　　在缺乏面对面随访的背景下，保持参与者的活跃参与是提高保留率与数据质量的核心。选择操作简便、界面友好的数据采集与管理平台至关重要。应尽量减少参与者需操作的应用程序及账户数量，以降低技术障碍。智能手机应用由于可借助内建技术（如加速度计、音频采集等）实现非问卷数据采集，备受关注。

　　然而，为确保远程参与者的顺利体验，研究人员需制定清晰的标准操作流程，并建立集中式的终端用户支持机制。在系统部署前及重大更新后，应测试系统运行流程、用户理解程度及操作体验，并评估特殊功能的实用性与稳定性。

　　DCTs中，适当的参与者补偿及允许试验结束后保留设备（如智能手表、可穿戴设备）可视为对参与者的回馈。然而，财务激励只是价值回报的一种形式，未必是参与者最看重的方面。真正以参与者为中心的DCTs设计应理解其参与动机与价值诉求。

　　“全民参与研究计划”（All of Us Research Program）等平台已将为参与者设立回报机制树立为新标准。未来仍需进一步探索与创新，以推动这些原则在具体DCTs中的有效落地。

　　的顺利实施依赖于研究者与参与者之间的互信关系。研究者应致力于提升试验的公信力，以确保研究成果被社会认可，并获得持续的公众支持。通过增强参与者的信任感与归属感，不仅能巩固研究基础设施，还能提升满意度与参与黏性，促使参与者积极分享经验。将

　　DCTs与技术平台真正以参与者为中心地构建，并持续引入创新实践，可增强参与者对其贡献意义的认同，进而在整个过程中培育对生物医学研究的长期信任。